中国首个血友病B基因治疗药物获批上市背后：上海多举撑生物医药创新

记者从上海市科学技术委员会获悉，由上海企业研发的中国首个血友病B基因治疗药物已获批上市。

中国国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者。

血友病 B是由凝血因子 IX缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞(主要是肝细胞)，从而表达FIX。该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。

据悉，信玖凝从研发到上市仅用了不到七年的时间，体现了“上海速度”“中国速度”。

今年以来，上海市共有3款国产1类创新药、6款三类创新医疗器械获批上市。应对全球生物医药产业发展新形势，上海市相关部门不断强化创新策源能力，全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能。

近三年，上海相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一批创新成果。

与此同时，《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等一批政策的落地，也为上海生物医药企业创新发展和产业升级提供高质量服务，优化了产业创新发展生态。

上海是中国现代医药产业的发祥地和中国生物医药产业的创新高地，如今正致力于加快形成世界级生物医药产业集群。2024年7月，上海启动三大先导产业母基金，总规模为1000亿元，包括集成电路、生物医药、人工智能母基金以及未来产业基金。