21CC｜血液肿瘤分型复杂、表现各异，需加强医师培训实现临床获益

21世纪经济报道见习记者 闫硕 北京报道在临床上，血液肿瘤主要包括白血病、多发性骨髓肿瘤、恶性淋巴瘤三大类，其发病率和死亡率在我国常年居高不下，严重威胁人民健康。以淋巴瘤为例，根据2015年中国癌症统计数据，我国淋巴瘤患者每年新发病例数约为8.82万例，是血液肿瘤中发病率最高的肿瘤疾病，去除无法具体分类的肿瘤，我国淋巴瘤的死亡率在所有肿瘤疾病中排名第十位。

为实现《健康中国2030规划纲要》提出的“中国在2030年达到恶性肿瘤五年生存率提升15%以上”的目标，血液肿瘤领域的诊疗水平规范化、个体精准化在未来若干年的推进至关重要。

近些年，随着在血液肿瘤临床诊疗和靶向药物研发等方面取得进步，我国部分血液恶性肿瘤患者5年生存率已上升至60%~90%。血液肿瘤逐渐成为“可治愈”的疾病。

“我国肿瘤患者基数庞大，新药物、新疗法和新技术的不断涌现，已经为临床格局带来了重大改变，许多血液肿瘤疾病已经逐渐转变为慢性病管理模式。”上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授向21世纪经济报道记者介绍，血液肿瘤领域的疾病分型复杂、临床表现各异。而科研及诊治水平提升以及治疗方案选择多样化为精准施治提供了坚实基础，同时也有助于血液肿瘤诊疗路径的优化升级。未来要多方共同努力，持续推进创新成果的转化，提升血液肿瘤的治疗效果。

中国医学科学院血液学研究所血液病医院王建祥教授在接受21世纪经济报道记者采访时表示:“近年来，血液肿瘤领域涌现出许多针对不同靶点的新药，不同药物之间的联合使用，使血液肿瘤的治疗手段更加丰富，机制互补，疗效改善显著。这些创新药物不仅为医生提供了多样化的治疗选择，让临床医生拥有了更多有力的‘武器’，也为患者带来了新的生存希望。期待未来我国在差异化创新药物研发方面能够持续取得突破，让更多患者有机会获得更好的临床获益。”

加速创新转化

血液肿瘤是一种血液系统病变引起的疾病，症状主要表现为感染、出血、贫血、淋巴结肿大、骨痛等，治疗有一定的难度。随着医学的发展，人们对血液肿瘤的认知也在提高，如何预防疾病的发生成为人们关注的重点。

“要想预防血液肿瘤其实并不容易，但我们可以从改变生活作息，减少精神压力、经济压力等方面入手。老年人相较而言免疫功能差，因此要有规律的作息，养成良好的生活习惯；年轻人更多是由于经济压力、生活压力大而生病，一定要有正常的生活作息，不要单纯为了经济收入过度消耗自己的身体。”沈志祥表示，不仅如此，更为关键的预防是每年做体检，如果早期发现疾病，进而展开治疗，凭借当前的技术和药物，大多会产生较好的结果。

不过，需要指出的是，当前能根治的疾病并不多，对于血液肿瘤而言，如何更好管理疾病患者，让患者带病生存是临床医生以及药企努力的方向。

沈志祥介绍，过去医生手里治疗血液肿瘤的“武器”并不多。以慢性淋巴瘤为例，十多年前，患者很多，但治疗方法很少，最多使用的就是化疗药。但是，由于慢性淋巴瘤患者多为老年人，多伴有糖尿病、高血压等并发症，因此化疗之后，很多患者寿命反而缩短了，长期疗效并不理想。

BTK抑制剂的上市开始扭转这一局面，受到临床医生的欢迎。当前，BTK抑制剂的效果已经被广泛证实，为慢性淋巴瘤的治疗带来了革命性的变化。其中，百济神州的泽布替尼是目前覆盖适应症最广的BTK抑制剂，也是唯一一个获得滤泡性淋巴瘤适应症的BTK抑制剂。

BTK抑制剂的受欢迎程度或许可以从泽布替尼的销售额中窥见一二。根据百济神州财报，2023年，泽布替尼全球销售额突破十亿美元大关；今年一季度，泽布替尼全球销售额总计34.76亿元，同比增长140.2%，其中，美国销售额总计24.96亿元，同比增长162.7%。

百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨向21世纪经济报道记者介绍，当前，百济神州仍在完善血液肿瘤领域的创新药管线，公司正积极布局研发BCL2抑制剂和BTK蛋白降解剂，以突破现有BTK抑制剂治疗中存在的难题。

“要想真正解决病人的问题，关键其实是在药物。十多年来，在各种场合，议题最多的是创新、转化，因为一旦有突破，一款新药就可以解决一个病种，背后是一大批患者。”沈志祥表示，使用新药后，疾病的缓解持续时间逐渐变长，使得患者寿命得以延长，生活质量有所提升。

王建祥也表示，相比实体肿瘤，血液肿瘤中的部分肿瘤目前已经可以较好地控制。比如慢性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓瘤等，经过长期努力，新药逐渐被研发出来，使得疾病不断地取得缓解，维持缓解。

加强医生培训

整体上看，国际血液肿瘤诊治水平发展较快，通过使用一些药物，部分患者寿命已经大体与正常人一致。但在我国，由于各个地方医生诊治水平和医疗条件存在巨大差异，叠加疾病本身的复杂性，不可避免地存在复发情况，从而导致患者生存质量下降。血液肿瘤的规范化治疗对患者至关重要。

王建祥介绍，与国外相比，目前我国还存在诊断技术的差距，不过，我国大的医学中心与国际诊断水平相差不大，但由于我国存在巨大的地区差异，这就导致整体上与国外相比有较大差距。在创新药可及性方面与国外也存在一些差距，国内近些年在新药数量上有所突破，但是已上市的部分药物还未进入医保，并未惠及全部患者。此外，在医生水平方面存在一定差距，临床医生要真正把技术、药物、疾病管理融合贯通。

根据三级诊疗体系，大医院主要负责疑难病、危重病，基层院主要负责常见病、多发病。由于血液肿瘤治疗技术含量比较高，属于疑难病。这就意味着在诊疗任务的划分上，这些血液肿瘤疾病不能被广泛推向基层，而是需要介绍到有资质、有专科能力的大医院，由他们负责这些疑难重病的诊治工作。

但这也并不意味着大医院、大医学中心需要全部收治这些患者，也会有相当一部分留在了不同的基层医院，这就造成了诊疗水平距离同质化相差甚远。为解决这一难题，需要对临床医生开展广泛的教育工作，提高其业务能力。

王建祥表示，为弥补这一差距，近些年，学界、业界持续开展不同的学习班、培训班、学术会议，比如近期召开的“第八届血液肿瘤大会”。不过，这种差距依然存在，并将长期存在，因为大医院、大医学中心所接触的知识、技术始终处于前沿，这种时间进入的先后会导致治疗水平差异一直存在。

“我们现在很多学会，包括中华医学会血液学分会、中国医师协会、中国抗癌协会等，承担着继续教育、培训和教育任务。此外，一些大医院、大医学中心还有培训项目，也有定向的人才培养计划，帮助不同医院的医生、技术人员提高诊断和治疗技术。”王建祥表示。

此外，沈志祥认为，我国血液学科的发展，还需要多学科的交叉融合。然而，交叉融合下的临床医生如果手头没有任何“武器”，赤手空拳也解决不了问题。这些“武器”首先来自诊断，解决了对疾病认知、检测的难题；其次，来自药品，使得患者得到缓解；再次，来自治疗技术，为患者带来持久的健康和希望。这些都有赖于持续加强对临床医生的培训。